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128 Investigación en Salud. Dimensión Ética
Debido a que no se efectúa ningún cam-
bio en las células germinales, se trata de
un tratamiento que sólo afecta al indivi-
duo y no a su descendencia. Al alterar el
material genético de las células somáticas,
la terapia génica puede corregir la causa
fisiológica de la enfermedad. En princi-
pio, la terapia génica somática puede ser
aplicable en enfermedades para las que no
existe un tratamiento efectivo o las expec-
tativas de efectividad son muy bajas.
Desde 1990 se ha iniciado la terapia en
células somáticas. La enfermedad elegida
para el primer ensayo clínico fue la inmu-
nodeficiencia severa combinada, en que la
persona sucumbe prontamente por infec-
ciones. Los pacientes fueron tratados in-
FORMAS DE TRANSFERENCIA DE GENES PARA LA TERAPIA GÉNICA
4
:
MÉTODO
VENTAJAS
DESVENTAJAS
Físicos o químicos: liposomas,
ADN de gran tamaño.
Poca eficiencia de transferencia.
conjugados, microbombardeo
Retrovirus
Integración en el material
genético de la célula huésped.
Sólo para células en división.
Tamaño pequeño.
Potencial de daño al genoma.
Dificultades en controlar y
asegurar la expresión.
Adenovirus
Alto nivel de expresión.
Rechazo inmunológico.
Puede usarse para células que Vida corta.
no se dividen.
Cromosomas artificiales
Acción permanente.
Dificultades tecnológicas.
troduciendo un retrovirus en el que se in-
cluyó una copia del gen de la enzima ade-
nosina desaminasa (ADA), proteína cuya
carencia produce la enfermedad
(18)
. El
tratamiento fue un éxito parcial, ya que la
paciente tratada recuperó la funcionalidad
del sistema inmunitario, pero sólo tem-
poralmente. Actualmente, se ha suspen-
dido la terapia génica de esta enfermedad
en Francia y Estados Unidos por posibles
efectos peligrosos, ya que uno de los ni-
ños tratados desarrolló una enfermedad
similar a la leucemia
5
. La mayoría de los
ensayos clínicos de terapia génica se han
realizado en casos de cáncer, hasta ahora
con poca efectividad, aparte de que nece-
sita acompañarse por terapias adicionales.
4
Fry JW,WoodKJ. GeneTherapy: Potential Appli-
cations inClinicalTransplantation.
Expert Reviews
in Molecular Medicine
1999; [Website] Available
at
.
5
VOA News
(3 de octubre de 2002).
